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一种骨髓纤维化的新疗法,这会是救命稻草吗?

文章出处:未知 责任编辑:编辑赵 作者:编辑赵 发表时间:2018-12-20 17:17

骨髓纤维化(Myelofibrosis)是一种严重且非常罕见的血液病,迄今为止治疗仅部分有效。其低发病率是目前仍缺乏有效治疗的原因之一。西班牙国家癌症研究中心(CNIO)的H12O-CNIO血液学恶性肿瘤临床研究单位报告说,使用三种药物联合治疗骨髓纤维化的疗效有了显著改善。一项涉及患者的临床试验已经启动并投入运行。研究结果发表在《血液学》杂志(the journal Haematologica)上。

这项研究由华金·马丁内斯-洛佩斯(Joaquín Martínez-López)领导,米格尔·盖拉(Miguel Gallardo)多负责协调。它是基于一个药理学筛选过程,在这个过程中,从骨髓纤维化患者身上提取的细胞被暴露在几种药物中,包括鲁索利替尼(Ruxolitinib),这是该疾病推荐的一种治疗方法。结果表明,与尼洛替尼(Nilotinib)和强的松(Prednisone)联合使用,其有益作用增强,目前Nilotinib和Prednisone用于治疗其他疾病。

骨髓纤维化影响骨髓干细胞,而骨髓干细胞负责制造所有血细胞。它的特点是结缔组织的过度产生导致纤维化,最终取代骨髓中的干细胞。这反过来又迫使血细胞在骨髓外成熟,而未成熟的细胞甚至可以迁移到脾脏或肝脏等其他组织。确诊时患者的平均年龄为65岁,但也有年轻人发生骨髓纤维化。接受治疗后的存活率约为5年。

骨髓纤维化研究最重要的进展发生在2005年:JAK2基因突变的发现,与2013年CALR突变的发现一起,解释了90%的患者发生这种疾病的分子机制。

由于这一发现,临床医生开始使用ruxolitinib,它通过抑制JAK2分子的活性发挥作用。事实证明,这种疗法对真性红细胞增多症和原发性血小板增多症(涉及JAK2突变的病理)相当有效,但对骨髓纤维化没有那么有效。

Gallardo说:“Ruxolitinib是一种推荐的骨髓纤维化治疗方法,但是,尽管从存活的角度来评价它的有效性还为时过早,但已经证明它只对部分患者有效,甚至在这些患者中,只对某些症状有效。”

因此,五年前,这篇论文的第一作者艾丽西亚·阿里纳斯(Alicia Arenas)开始探索其他已经用于治疗其他疾病的药物的有效性,这些药物要么单独使用,要么与ruxolitinib联合使用。

研究小组选择了17种化合物,它们的作用机制或治疗效果可能为骨髓纤维化提供潜在的治疗方法。研究人员对来自骨髓纤维化患者的样本进行了体外试验,并开始将细胞暴露于不同的化合物中,无论是单个还是多个组合。然后他们测量了每种化合物的有效性,并研究了每种化合物作用的生物途径。

结果开始显现,令人鼓舞。他们发现,Nilotinib、Prednisone和ruxolitinib联合使用,相互增强,从而提高ruxolitinib治疗疗效的有效性。

如《血液学》所述,作者将观察到的改善归因于Nilotinib的抗纤维化作用与ruxolitinib的免疫调节作用以及Prednisone对骨髓纤维化成纤维细胞的抗增殖作用的结合。Prednisone是一种皮质类固醇;Nilotinib用于治疗慢性髓系白血病。

基于联合治疗对骨髓纤维化协同作用的研究结果,开展I期临床试验,研究患者细胞培养是否也出现阳性结果。8家西班牙医院参与了这项试验。

内地患者可以通过维港健康预约,与香港医生进行一对一或一对多的远程会诊。香港综合肿瘤中心的医生可凭此了解病况,为其确立后续的治疗方案,根据病情处方购买全球最新的药物(如PD-1抑制剂、劳拉替尼、Larotrectinib等。)。患者们也可依此决定是否要赴港治疗。

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