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pdl1科学家为肌肉萎缩开发基因疗法

文章出处:未知 责任编辑:PD-1编辑方 作者:PD-1编辑方 发表时间:2017-12-05 10:33

pdl1科学家为肌肉萎缩开发基因疗法,华盛顿州立大学科学家丹·罗杰斯(Dan Rodgers)和合作者保罗·格雷戈雷维奇(Paul Gregorevic)的发现可以拯救数百万患有肌肉萎缩症的人。

该小组的四年项目的结果是一种新的基因治疗方法。这项研究发表在美国科学促进会杂志Science Translational Medicine上。

华盛顿肌肉生物学中心主任,动物科学教授罗杰斯说:“慢性病影响全球一半以上的人口。“大多数这些疾病伴随着肌肉萎缩。

他说:“ 慢性感染,肌肉萎缩症,营养不良和老年期都会发生。“大约一半的死于癌症的人实际上正在死于肌肉萎缩,没有一个单一的治疗方法可以解决这个问题。

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家族史激发寻求治疗

与澳大利亚Baker IDI心脏与糖尿病研究所的Gregorevic合作的罗杰斯说:“我有强烈的动力去做这件事,做的不仅仅是发布结果。“我的父亲死于恶病质,”由癌症引起的消耗性疾病“,我的侄子患有杜氏肌营养不良症,这是一种无法治愈的致命疾病,可以在十几岁的时候获得生命。

罗杰斯说:“其他人已经尝试过并且没有开发用于肌肉消瘦的治疗方法,有些药物甚至造成了严重的安全问题,我们的针对性方法只影响肌肉,完全避免了这些问题,所以我们认为我们有一个解决方案。 “

在这篇论文中,主要作者Catherine Winbanks是Gregorevic的博士后研究人员,详细介绍了研究人员如何在健康的老鼠身上建立肌肉,防止肿瘤小鼠的骨骼肌和心肌损失。

激素的肌肉萎缩效应被阻断

在恶病质中,肿瘤分泌引起肌肉恶化的激素; 实际上,身体吃自己的肌肉,导致虚弱,虚弱和疲劳。

罗杰斯说:“杀死很多人的不是骨骼肌,而是心肌的损失。“心在逐渐缩小,造成心脏衰竭。”

研究人员一直试图阻止这个过程,但没有找到一个安全的方法。这是因为引起消瘦的荷尔蒙 - 特别是一种天然存在的称为肌肉生长抑制素的激素 - 在身体的其他部位发挥重要作用。

罗杰斯和格雷戈雷维奇需要一种方法来停止肌生长抑制素,但只有在肌肉。他们的解决方案:腺伴随病毒 - 一种特异性靶向心脏和骨骼肌的良性病毒。

病毒将一小片DNA(称为Smad7的信号蛋白)提供到肌肉细胞中。然后Smad7阻断两种被称为Smad2和Smad3的信号蛋白,它们被肌肉生长抑制素和其它肌肉萎缩激素激活。通过阻断这些信号,Smad7阻止了肌肉的破裂。

罗杰斯说:“Smad7是人体的天然突破,通过抑制抑制剂,可以增强肌肉。

对于恶病质患者来说,这样的疗法可以大大提高他们的生存机会。

罗杰斯说:“而不是有一年对抗癌症,你会有10或15。

启动工程开发商业药物

2015年,罗杰斯推出了AAVogen,一家将这一发现发展成商业药物AVGN7的公司。

他一直与WSU商业化办公室的技术许可律师Norman Ong合作,为AAVogen提供专利,启动资金和招聘服务。利用WSU的商业缺口基金奖的资金,罗杰斯实验室将确定AVGN7的最低有效剂量。

翁说:“我们希望把华盛顿大学的发现变成对公众有利的实际用途。”丹是一个非常忙碌的科学家,所以我们很自豪地帮助他和AAVogen联系正确的人。

罗杰斯说:“我为了一个目的而组建了这家公司,把科学转化为社会,看它是否得到应用。” “华盛顿州立大学的商业化办公室对这一努力是有用的和无价的。”

他说:“现在我们有一家公司可以挽救许多人的生命。”

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