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干细胞移植比硬皮病的药物治疗好

文章出处:未知 责任编辑:PD-1编辑方 作者:PD-1编辑方 发表时间:2018-01-08 11:06

内脏器官受累的硬皮病是一种虚弱和致命的自身免疫性疾病,几乎没有有效的治疗方法。但由杜克健康研究人员领导的一项研究发现,使用积极的干细胞移植方案的乐观主义的新原因。

研究人员在1月4日发表的“ 新英格兰医学杂志 ”上发现,接受化疗,全身放疗和干细胞移植的严重硬皮病患者的生存率明显提高。移植后患者对免疫抑制药物的需求也较少。

主要作者Keith Sullivan博士,杜克大学医学和细胞治疗学教授James B. Wyngaarden说:“硬皮病使皮肤和结缔组织变硬,严重的形式导致致命器官衰竭,最常见的是肺部疾病。“在这些严重的情况下,传统的药物治疗长期不是很有效,所以新的方法是重中之重。”

早些时候的出版物表明,干细胞移植可能是一种可行的治疗,使用不需要照射的强化治疗。这些研究表明降低强度的干细胞移植改善了存活,但是这种疾病常常返回,患者安全仍然是一个问题。结果,传统的免疫抑制药物治疗仍然是美国的护理标准

在目前的研究中,Sullivan及其同事开发了一种移植预处理方案,其中包括高剂量化疗加全身照射以彻底清除患者的缺陷免疫形成系统,目的是改善存活和减少疾病的影响。它们通过屏蔽患者的肾脏和肺部来限制辐射,同时重新灌注血液和免疫系统。

随机分配36名硬皮病患者接受移植手术。该方案旨在摧毁患者的缺陷自身免疫系统,取而代之的是他们自己的血液干细胞已被删除和治疗,以消除自我反应淋巴细胞。

为了比较,另外39名患者被随机接受每月12次静脉注射环磷酰胺,这是一种针对严重硬皮病的常规免疫抑制治疗。

这项研究在美国和加拿大的26所大学进行了10年。在54个月的主要研究终点是基于硬皮病特征的等级(包括存活,器官功能,生活质量和皮肤硬化)的全局等级综合评分。移植结果显示,移植效果显着:1,404项成对比较中67%倾向于移植,而33%倾向于环磷酰胺。

通过研究终点,更少的移植受者恢复使用抗硬皮病药物(9%比44%的对照)。72个月的总生存率为86%,而环磷酰胺治疗后为51%,这是非常显着的收益。

沙利文说:“这些结果表明,预后不良的硬皮病患者可以改善并延长寿命,而且这些进展似乎持久。”

研究终点54个月的治疗相关死亡率在移植受者中为3%,而环磷酰胺受者没有与治疗相关的死亡。在短期内,移植受者也有较为严重的副作用,如血量低和感染。

Sullivan说:“患者和他们的医生应仔细权衡利用干细胞移植进行强化治疗的利弊,但这可能会为这种本来具有破坏性的自身免疫性疾病设定一个新的标准。“这些进展显示了医学研究和临床试验在寻找更好的治疗方法以促进健康方面的价值。”

免疫治疗

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